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直播预告 | 小核酸药物的前沿进展及非临床药效评价考量——从机制探索到临床转化

近年来， 小核酸药物 （包括siRNA、ASO、miRNA等）凭借其高特异性、长效性和靶向“不可成药”基因的独特优势，成为生物医药领域的新兴热点。 随着递送技术的突破和监管政策的完善，全球已有多款小核酸药物获批上市，主要用于治疗罕见病，覆盖 免疫、代谢、和心血管类疾病 等多个治疗领域，展现出巨大的临床潜力。那么，小核酸药物的作用机制和递送系统有哪些特点？目前的监管政策和指导原则中对药物研发有何启示？这类药物的非临床药效学研究中需要注意哪些关键点？



5月15日（周四）19:00， QY千亿国际代谢药效部总监 覃小燕博士 将在 QY千亿国际和医药情报局视频号 带来 《 小核酸药物的前沿进展及非临床药效评价考量——从机制探索到临床转化》 的主题分享，期待与大家共聚直播间，碰撞学习与交流的火花！



直播海报.jpg


直播信息


小核酸药物的前沿进展及非临床药效评价考量——从机制探索到临床转化


直播时间： 2025年5月15日 19:00
讲者： QY千亿国际 代谢药效部总监覃小燕博士
演讲要点：

  • 小核酸药物的前沿作用机制与递送系统概述
  • 上市小核酸药物及研发管线盘点
  • 小核酸药物的监管政策与指导原则探讨
  • 代谢、免疫和心血管领域小核酸药物的非临床药效学评价案例解析 （靶点：PCSK9，LP(a)，ANGPTL3，APOC3，AGT，C3/5，CFB，FXI，FXII）
  • 小核酸药物非临床药效学研究的关键考量点总结


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